В России пациентов с муковисцидозом принудительно переводят с оригинального лекарства на плохо изученный дженерик с побочными эффектами

Автор: Мария Блохина

Оригинальный препарат для лечения муковисцидоза называется «Трикафта». Его производит американская компания Vertex, а в Россию поставляет французская Sanofi. Российским пациентам «Трикафта» стала доступна с 2021 года через фонд «Круг добра», когда муковисцидоз включили в его программу. Однако уже в 2023 году на рынке появился дженерик — «Трилекса» компании Tuteur из Аргентины.

В конце 2024 года родители пациентов с муковисцидозом, которые обеспечивались «Трикафтой» через «Круг добра», выступили резко против закупок и применения аргентинского аналога. Более тысячи человек подписали коллективный отказ от применения дженерика, утверждая, что не имеют сведений об эффективности и безопасности «Трилексы».

В ноябре в Астрахани были представлены результаты наблюдений за пациентами, принимающими «Трилексу». Как утверждает глава научно-клинического отдела муковисцидоза МГНЦ Елена Кондратьева, наблюдение за пациентами велось в течение трех месяцев. По ее словам, количество нежелательных реакций не превышает их числа при использовании оригинального препарата:

«Мы проанализировали две группы по 30 пациентов. Одна группа включала тех, кому впервые в качестве таргетной терапии был назначен новый препарат. Вторая группа включала тех, кто перешел на новый препарат после приема оригинального. Результаты показали, что в обеих группах одинаково повысилась функция легких, нутритивный статус, а также одинаково снизились показатели потового теста. Эти данные позволяют сделать вывод, что два препарата, оригинальный и генерический, не отличаются друг от друга по эффективности и безопасности».

Пациенты с такими выводами категорически не согласны. Вот что пишут родители детей с муковисцидозом, комментируя новость в профильных чатах:

«Ложь! В Москве не хотят фиксировать побочки совсем. У тех, кто был на „Трикафте“ и перешел на „Трилексу“, есть нежелательные явления на ней, в то время как на „Трикафте“ не было ни одной побочки. „Трилекса“ не идентична „Трикафте“».

«Чьи интересы лоббируют люди, переводящие тяжело больных пациентов на непроверенные „более дешевые“ дженерики и ставя на пациентах бесплатные эксперименты в режиме реального времени? Почему пациентам отказывают в фиксации побочных реакций, а в клинические рекомендации вносят информацию, что усиление кашля и увеличение количества мокроты при переходе на дженерик — это показатель эффективности терапии?! Что за абсурд!»

«О чем вы говорите!!! Ложь. Мой сын ночами не спал из-за головных болей на „Трилексе“!!! Спазмы и боли в животе.

Есть с чем сравнить! 3 года на „Трикафте“, вес, рост, ФВД — улучшение во всем!!! Мой ребенок просто жил полноценно, пока нас принудительно не перевели на „Трилексу“. Молчу о том, как не хотели фиксировать НПР, но факт был налицо. Сейчас нас вернули на „Трикафту“, и у сына прекрасное самочувствие! Хватит уже ставить эксперименты на наших детях!!!»

Опасения родителей по поводу ухода от приема оригинального препарата высказал врач-невролог, иммуногенетик Александр Курмышкин в интервью проекту «ОКНО»:

«„Трилекса“ не признана ни в одном из развитых государств — ни в Европе, ни в США, ее не зарегистрировали именно в связи с отсутствием клинических исследований. Известно только об исследованиях на 15 взрослых в Аргентине (на детях исследования вообще не проводились) и о „врачебных наблюдениях“ на 11 взрослых в России. Интересный факт: в Аргентине „Трилексу“ не применяют, а лечат совсем другим препаратом. То есть „Трилексу“ изначально готовили на экспорт».

В то же время профессор кафедры педиатрии Астраханского ГМУ Диана Сергиенко заявила, что нежелательных явлений при переходе на «Трилексу» выявлено не было:

«Все пациенты удовлетворительно переносили терапию, при этом не отмечая субъективных изменений самочувствия. Опыт нашего региона позволяет говорить о том, что результаты свидетельствуют о сохранении клинико-функциональной стабильности, о благоприятном профиле безопасности при изменении препарата в рамках одного международного непатентованного наименования у детей с муковисцидозом. Этот переход был проведен у детей с 6 лет. Дети от 2 до 6 лет в регионе, как и по всей стране, сейчас обеспечиваются оригинальным препаратом».

The Insider получил доступ к официальному ответу Минздрава на запрос одной из пациентских организаций, где приводятся данные по жалобам в Росздравнадзор по «Трикафте» и «Трилексе».

Согласно документу, зарегистрировано 28 сообщений о нежелательных реакциях на оригинал — препарат «Трикафта» и 61 сообщение о нежелательных явлениях при применении «Трилексы».

При таком соотношении случаев говорить о сопоставимом профиле безопасности или отсутствии разницы некорректно, рассказала в интервью The Insider Елена, общественный деятель и мама ребенка с муковисцидозом:

«На сегодняшний день мы видим, что многим пациентам препарат „Трилекса“ не подходит. Это обусловлено либо наличием побочных явлений, либо откатом в состоянии. То есть на фоне сниженной терапевтической эффективности „Трилексы“ пациенты начинают откатываться в состоянии.

У кого-то этот процесс проходит быстрее, у кого-то медленнее. Безусловно, есть и пациенты, кто в данный момент не ощутил разницы в состоянии на фоне смены терапии, но достоверно утверждать, что этого не произойдет со временем, мы не можем. Многое обусловлено состоянием пациента до начала терапии. Тяжелые пациенты испытывают более тяжелые нежелательные реакции и более быстрый откат. Мы до сих пор считаем, что „Трилекса“, хотя и содержит те же действующие вещества, не является полным аналогом оригинальной „Трикафты“ и не обладает таким же терапевтическим эффектом».

По словам Елены, «Трикафта» сейчас закупается только для тех, кому удалось добиться назначения по торговому наименованию:

«Всем остальным препарат закупается по МНН (международному непатентованому наименованию), а значит, на торгах побеждает дженерик „Трилекса“. Более того, его пытаются внести в перечень ЖНВЛП (жизненно важных препаратов). Если это произойдет, „Трикафта“ вообще исчезнет с российского рынка.

Создаются условия, при которых либо „Трилекса“, либо ничего. Сейчас практически невозможно оформить побочку на „Трилексу“. Врачи в нарушение закона отказывают в фиксации побочных реакций, требуют повторного приема препарата в рамках стационара, оказывают давление на пациентов. Ни с одним другим препаратом таких особых условий не было. Почему именно к „Трилексе“ такое особенное отношение, нам непонятно».

С Еленой согласна эксперт НКО и равный консультант Марина Рыбалкина. Она рассказала ресурсу «Право на здоровье», что врачи зачастую отказываются связывать нежелательные реакции с «Трилексой»:

«Это опыты, которые ставят на людях с муковисцидозом в России. О реальных побочках и проблемах пациентов, которым заменили оригинал, молчат. Никто не помогает своим пациентам вернуться на оригинал, даже когда на дженерике люди начинают кашлять кровью, терять вес, силы, функцию легких.

Этот дженерик небезопасен и не изучен, а что будет с людьми, которые участвуют в этих опытах, через несколько лет, никто не знает. И не все доживут до этого момента, потому что ухудшения, особенно у взрослых пациентов, стремительные, а запаса жизненных сил нет».

Ранее The Insider уже рассказывал о том, как пациенты с муковисцидозом в России остались и без оригинального американского лекарства, и без его аргентинского дженерика из-за срыва поставок препарата.